在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，干細胞技術(shù)正從實驗室走向臨床，展現(xiàn)出驚人的治療潛力。2014年，日本RIKEN發(fā)育生物學(xué)中心成功利用誘導(dǎo)多能干細胞治療老年性黃斑變性，這是全球首例iPSCs臨床應(yīng)用。在心血管疾病方面，多項臨床試驗表明，干細胞移植可改善心肌梗死患者的心功能。哈佛大學(xué)研究人員通過在受損心臟部位注射干細胞衍生的心肌細胞，顯著提高了心臟泵血能力。在神經(jīng)退行性疾病方面，干細胞衍生多巴胺神經(jīng)元移植為帕金森病患者帶來了新希望，而脊髓損傷動物模型中，干細胞治療已成功實現(xiàn)神經(jīng)再生和功能恢復(fù)。

干細胞研究的發(fā)展歷程堪稱一部充滿挑戰(zhàn)與突破的科學(xué)史詩。1998年，美國威斯康星大學(xué)的James Thomson首次分離出人類胚胎干細胞，開啟了現(xiàn)代干細胞研究的新紀元。2012年，干細胞研究迎來里程碑時刻——約翰·格登和山中伸彌因細胞重編程研究共同獲得諾貝爾獎。近年來，隨著基因編輯技術(shù)尤其是CRISPR-Cas9的發(fā)展，科學(xué)家們能夠更精準地調(diào)控干細胞行為，提高治療的安全性和有效性。2020年，美國FDA批準了首個基于干細胞的基因療法用于治療罕見病Metachromatic Leukodystrophy。據(jù)國際干細胞研究學(xué)會(ISSCR)統(tǒng)計，全球正在進行的干細胞臨床試驗涵蓋血液疾病、自身免疫病、器官衰竭等多種難治性疾病。